▲ 닐 쿠쉬 락다왈라 미국 브리검여성병원 교수
[데일리팜=손형민 기자]
닐 쿠쉬 락다왈라 미국 브리검여성병원 교수
치료 180주 시점 중간 분석 결과, 효능·안전성 유지
"oHCM 표적치료제 등장…경구제 투여로 수술횟수 줄여"
캄지오스는 3년에 걸친 임상연구에서 많은
비대성 심근병증 환자들의 증상 관리와 안전성 또한 일관되게 유지되는 것으로 확인됐습니다.
장기 투여에서도 효능을 확인한 만큼 많은
비대성 심근병증 환자들이 이 치료제를 통해 수술 없이 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대합니다.
”닐 쿠쉬 락다왈라 미국 브리검여성병원 교수는 최근 데일리팜과 만난 자리에서
심근병증 치료에 유일한 표적치료옵션으로 자리한 ‘ 캄지오스’에
대해 이같이 평가했다.
비대성 심근병증(oHCM)은 심장이 비정상적으로 커지는 비대성 심근병증(HCM)의 한 유형으로, 주로 좌심실 부위의 근육이 두꺼워지면서 혈액 순환과 심장 기능에 장애를 일으키는 질환이다.
가장 흔한 증상으로는 호흡곤란, 흉통, 실신 등이 있으며, 심부전, 심방세동 등 다양한 합병증과 돌연사로도 이어질 수 있다.
그간
비대성 심근병증의 병태생리를 직접적으로 표적할 수 있는 치료제가 없어 수술 이외에 가능한 치료 방법이 제한적이었다.
비대성 심근병증 치료에 대한 미충족
수요가 높았던
상황에서 병태생리를 표적할 수 있는 최초의 치료제로
캄지오스가 등장해 새로운 치료 돌파구를 열었다.
캄지오스는
비대성 심근병증의 원인인 심장 근육 내 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 형성을 감소키는 기전을 가진 치료제로, 과하게 수축했던 심장 근육을 이완시킬 수 있다.
또 이 치료제는 심장의 기능뿐만 아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과를 나타냈다.
캄지오스는 이달 국내에서도 건강보험 급여가 적용됐다.
이에 국내 폐색성
심근병증 환자에게도 수술 이외에 표적치료옵션을
사용할 수 있게 됐다.
닐 교수는
캄지오스가 허가임상 뿐만 아니라 장기투여에서도 효능과 안전성을 확인한 만큼
심근병증 치료 패러다임을 바꿀 수 있다고 평가했다.
캄지오스, 장기투여 임상에서도 일관된 효과 입증
캄지오스는 허가 임상인 EXPLORER-HCM 임상 결과,
캄지오스는 1차 평가변수인 증상의 정도(NYHA 등급)와 운동 능력(pVO2)을 모두 고려한 복합 평가변수를 위약군 대비 유의하게 개선시켰다.
이 치료제는 장기투여 안전성과 효능에 대해서도 추가적인 근거를 입증해나가고 있다.
지난 9월 유럽심장학회 연례학술대회(ESC 2024)에서
캄지오스의 장기 복용
효과와 안전성에 대해 평가한 MAVA-LTE 임상
연구 결과가 공개됐다.
중간 분석 결과, 치료 180주차 시점에 66.3%의 환자들이 NYHA 1등급에 도달했으며, 46.8% 환자에서 완전 반응(NYHA 1등급+Valsalva LVOT 압력차 30mmHg 이하 도달)이 확인됐다.
NYHA는 뉴욕심장협회가 구분한 환자의 증상과 활동 능력 제한 수준 평가도다.
N말단 pro-뇌 나트륨 이뇨펩티드(NT-proBNP) 수치도 180주 시점에 기저치 대비 81% 감소하였고 정상 수준으로 낮아진 환자도 53.8%에 달했다.
NT-proBNP는 심부전 중증도 평가와 예후 결정에 사용되는 바이오마커로 심부전 환자의 심근 세포가
늘어나는 등 과한
부하를 받을 때 증가한다.
환자의 건강 관련 삶의 질을 측정할 수 있는 EQ-5D-5L 점수도 상승해 환자들이 주관적으로 체감하는 건강 상태도 개선된 것으로 나타났다.
닐 교수는 “MAVA-LTE 연구를 통해 확인된
캄지오스의 장기 데이터는 상당히 고무적이다.
3년에 걸친 긴 연구기간 동안 환자들의 증상이 지속적으로 잘 관리됐고, 안전성 프로파일 또한 일관되게 유지됐다"라며 "특히 장기 치료 기간 동안 우려됐던 심장 기능 저하나 약효 감소와 같은 이상반응은 관찰되지 않았으며, 치료 효과나 수축기
기능(systolic
function)도 안정적으로 유지됐다”라고 강조했다.
이어 “실제로
캄지오스가 도입된 이후 수술을 선택하는 환자 수가 감소하고 있다.
임상 현장에서 확인된
캄지오스의 리얼월드 데이터는 기존 임상연구에서 입증된 결과와 거의 동등한 수준의 효과와 안전성 프로파일을 보여주고 있다”라며 “
캄지오스 치료를 받은 대부분의 환자들 역시 개인의 병태생리에 따라 차이는 있지만 대체로 증상이 크게 개선됐거나 이전보다 훨씬 나아졌다는 반응을 보이고 있다”라고 강조했다.
닐
교수는 “심장의 기능뿐만
아니라 구조까지 개선시키는 심근 리모델링 효과는
캄지오스의 초기 연구인 EXLORER-HCM에서부터 가장 주목받았던 부분”이라며 “실제 연구 결과
캄지오스 치료 이후 좌심실 벽 두께와 좌심실 질량 등 HCM의 심장 비대 관련 지표들이 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
이러한 변화는
캄지오스 치료 24주차부터 30주까지 관찰된 결과로, 이후 장기 치료 기간 동안에도 유지됐다”라고 말했다.
표적치료옵션 등장했지만…미진단 환자는 여전히↑
이처럼 표적치료옵션이 등장했지만
비대성 심근병증은 진단이 쉽지 않은 실정이다.
닐 교수에 따르면 많은 심근병증 환자들이 장기간 지속된 증상에 적응하면서 오히려 질환을 인지하지 못하게 된 경우가
흔하다.
대개 증상 때문에 신체 활동을 점차 줄이고 제한된 생활방식에 적응하면서 자신의 건강 상태가 정상적이지 않다는 사실을 잊어버리게 된다.
실제 많은 환자들이 진단을 받고 치료 후 상태가 호전되고 나서야 비로소 과거의 증상들이 비대성 심근병증에 의한 것이었다는 사실을 뒤늦게 깨닫고 있다는 게 닐 교수의 설명이다.
닐 교수는 “비대성 심근병증의 미진단 문제는 현재 전 세계적으로 당면한 주요 과제 중 하나다.
이를 해결하기 위해서는 우선 심장내과 의료진을 대상으로 환자의 증상이 질환과 연관될 수
있다는 점을 주지시키기
위한 교육이 다양한 경로로 진행돼야 한다”라고 강조했다.
이어 “좌심실 벽 두께가 두꺼운 경우, 이를 단순히 고혈압에 의한 2차적 결과로만 판단하거나 상태의 심각성을 간과하지 않도록 해야 한다.
또 적절한 영상의학적 검사가 시행되지 않아 비대성 심근병증이 제대로 진단되지 못하는 사례를 방지하는 것도 반드시 해결해야 할 문제”라고 피력했다.
캄지오스가 도입되면서 이제는 하루에 한 번 경구 치료제를 복용하는 것만으로도 좌심실 유출로의 폐색과 증상들을 개선시킬 수 있게 됐다.
여전히
수술적 치료가 필요한
환자들도 있지만 대부분의 환자들은 경구 약물 치료만으로 증상을 효과적으로 관리할 수 있다는 점에 만족감을 보이고 있다는 게 닐 교수의 의견이다.
닐 교수는 “최근 미국과 유럽의 비대성 심근병증 가이드라인은 모두 환자 중심의 접근을 최우선 과제로 삼고 있다.
특히 환자의 증상 관리를 최우선 목표로 두고 증상을 개선시킬 수 있는 치료 옵션을 확대하는데 중점을 두고 있다”라며 “기존에는 중격축소술(SRT)과 같은 외과적 치료가 주요 옵션이었지만
캄지오스가 새롭게 등장해 가이드라인에 포함되면서 환자들에게
더욱 다양한
치료 선택지를 제공할 수 있게 됐다”라고 강조했다.
이어 “과거에는 비대성 심근병증 환자에서 운동이 금지되거나 제한되는 경우가 많았지만 최근 여러 연구를 통해 적절한 수준의 신체 활동이 환자들에게 안전하다는 점이 확인됐다”라며 “이를 바탕으로 규칙적인 운동과 일정 수준의 신체 활동을 허용하는 방향으로 지침을 완화하는 등 비대성 심근병증 환자들의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 방법을 지속적으로 모색하고 있다”라고 말했다.
손형민 기자 (shm@dailypharm.com)
심근병증 신약 '
캄지오스' 급여 성공...환자 혜택 기대
건정심서 최종 의결...oHCM 치료옵션 주목
작년 5월 허가 후 1년 7개월 만에 등재
[데일리팜=어윤호 기자] 폐색성비대성심근병증 신약 '
캄지오스'가 보험급여 목록에 이름을 올리게 됐다.
보건복지부는 이달 28일 제23차 건강보험정책심의위원회를 열고 한국BMS제약의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약
캄지오스(마바캄텐)에 대한 급여 적용을 예고했다.
이에 따라,
캄지오스는 내달(12월)부터 원활한 처방이 이뤄질 것으로 예상된다.
2023년 5월 국내 허가된
캄지오스는 건강보험심사평가원
약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다.
이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.
이후 연장협상에서 빠르게 합의하면서 이번 건정심에 상정됐다.
캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다.
마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을
개선하는 기전을 갖고
있다.
폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.
실제
캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다.
과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.
그런데
캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다.
대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상
연구 2건에서
캄지오스의
유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서
캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다.
현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.
여기에 3상 근거를 바탕으로
캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.
한편
캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다.
해당 임상에서
캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과
운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비
두 배 이상 개선했다.
이중
캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다.
운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다.
캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.
어윤호 기자 (unkindfish@dailypharm.com)
"심근병증 표적치료제
캄지오스, 아시아 환자에 효과"
밀린드 데사이 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수
'마이오신 억제'
캄지오스,
비대성 심근병증서 최초 표적치료옵션 등극
글로벌임상서
캄지오스 투여 결과, 환자 절반 무증상 수준으로 증상 개선
중국인 환자 대상 'EXPLORER-CN' 임상서도 글로벌 연구와 같은 결과 확인
▲ 밀린드 데사이(Milind Y. Desai) 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수.
[데일리팜=손형민 기자] 희귀질환 중 하나인 비대성 심근병증에 최초 표적치료옵션이 등장했다.
비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)은 비대성 심근병증 중에서 좌심실 유출로 또는 우심실 유출로의 협착이 발생한 경우를 말한다.'
그동안 HCM 치료에서 선택할 수 있는 약물 옵션은 베타차단제, 칼슘채널차단제 등 만성질환 치료제가 전부였다.
해당 약물로 HCM의 증상을 간접적으로 관리할 수 있었으나 증상이 개선되지 않으면
수술 외 치료옵션이
전무했다.
BMS
캄지오스의 등장으로 HCM 표적치료의 길이 새롭게 열렸다.
캄지오스는 기존 약물과 다르게 심장 근육의 마이오신을 직접 억제시켜 환자들의 증상과 운동능력을 개선시킬 수 있다.
캄지오스는 심장 근육을 수축시키는 마이오신과 액틴의 교차결합 개수를 감소시켜 심장 근육을 이완시킨다.
임상에서
캄지오스는 하루 한 번 투여로 환자 절반가량에서 무증상 수준으로 개선 효과를 보였다.
74%의 환자가 중격축소술(Septal
Reduction Therapy, SRT)을 고려하지 않아도 될 정도로
폐색됐던 좌심실 유출로가 개선됐다.
이런 임상 결과를 바탕으로
캄지오스는 지난 5월 아시아 최초 한국에서 증상성 oHCM 성인 환자의 운동 기능과 증상 개선을 위한 치료제로 허가됐다.
밀린드 데사이(Milind Y. Desai) 미국 클리블랜드 클리닉 순환기내과 교수는
캄지오스가 아시아 환자를 대상으로 한 연구에서도 글로벌 임상과 동일한 결과가 나왔다며 현장 활용도가 높을 것으로 분석했다.
Q. 전 세계 비대성 심근병증(HCM) 발생 추이는 어떠한가?
현재 전 세계 HCM 유병률은 500명 중 1명 또는 200명 중 1명으로 추정되고 있다.
이를 고려했을 때 전 세계적으로 적어도 수백만 명의 환자가 진단을 받아야 하지만 약 85%의 환자는 오진, 미진단 또는
과소진단으로 놓치고 있는 상황이다.
500명 중 1명이라는 유병률을 대입한다면 미국의 경우 전체 인구 약 3억 4천만 명 중 약 70만 명의 환자가 HCM 진단을 받아야 한다.
다만 현재까지 환자 수는 약 10~12만 명에 불과할 정도로 유병률과 실제 진단 간 괴리가 상당하다.
Q. HCM 진단율을 높이기 위한 방법은 무엇인가?
호치민시\ 을 진단할 수 있는 방법은 크게 3가지가 있다.
첫 번째는 증상이 발현돼 검사를 통해 진단받는 경우이다.
두 번째는 HCM 진단을 받은 환자의 다른 가족 구성원들에게 연쇄선별검사(cascade screening) 방식으로 유전자 검사, 영상의학 검사를 실시해 더 많은 HCM 환자를 찾을 수 있다.
세 번째는 인공지능(AI)과 머신 러닝을 활용하는
방법이다.
HCM을
진단할 수 있는 심전도 검사, 심초음파 검사, 심장 MRI 등의 검사에 AI와 머신 러닝을 적용해 대규모 데이터로부터 HCM 질환을 판독할 수 있는 특징을 추출해 진단에 활용하는 것이다.
Q. HCM의 치료법은 무엇인가?
지금까지 HCM 치료 방식은 증상 완화에 초점이 맞춰져 있었다.
HCM 치료를 위해 승인된 약제도 없었기 때문에 베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등의 관상동맥질환 약제를 HCM 치료에 적용하는 방식으로 약물 치료가 이뤄졌다.
해당 치료제로도 증상이 개선되지 않을 경우 수술 등 침습적 치료 방식밖에 선택지가 없었다.
기존 치료제와 달리
캄지오스는 HCM의 기저 병태생리를 표적할 수 있는 최초의 치료제다.
캄지오스는
액틴과 마이오신의 과도한 교차결합을 억제하는 기전을 갖고 있다.
적정한 수의 액틴과 마이오신이 결합할 수 있도록 조절함으로써 과도한 심장 수축을 정상화하고 폐색된 심장 구조와 이로 인한 증상들을 효과적으로 치료할 수 있다.
Q. 임상에서
캄지오스 치료 후 환자들의 증상과 운동 능력이 유의하게 개선됐다.
EXPLORER-HCM 임상에서
캄지오스는 위약군 대비 1차, 2차 평가변수 모두를 유의하게 개선시켰다.
각 복합평가변수(NYHA 등급 1단계 이상 개선+pVO2 1.5. mL/kg/min 이상 증가, NYHA 등급 유지+pVO2 3. mL/kg/min 이상 증가)를 충족시킨 환자 비율이 위약군보다
캄지오스군에서 모두 높게 나타났다.
좌심실
유출로 압력차가
정상 수준에 가깝게 회복된 환자와 삶의 질이 개선됐다고 답변한 환자 비율 역시 위약군보다
캄지오스군에서 더 많았다.
전반적으로
캄지오스는 모든 평가변수에서 위약군보다 유의한 개선 효과를 보였으며 안전성과 유효성 모두에서 우수한 치료제을 확인했다.
캄지오스는 임상에서 확인됐던 효과가 지속됐을 뿐만 아니라 치료받은 환자들의 비대해졌던 심장 근육 두께와 크기가 적정 수준으로 줄었으며 뻣뻣해졌던 심장 근육 문제도 해결됐다.
이외에도 중국인 환자를
대상으로 EXPLORER-CN 임상연구를 별도로
진행했는데, 더 낮은 용량으로 치료를 시작했음에도 글로벌 연구와 동일한 결과가 확인돼
캄지오스가 아시아 환자에서도 유효한 치료 옵션임을 확인했다.
Q. 캄지오스 처방 경험이 있다면 실제 확인한
캄지오스 치료 성적이 어떠한가? 환자들의 예후 변화와 만족도가 궁금하다.
현재 미국 전역에서 약 7000명의 환자가
캄지오스로 치료를 받고 있다.
실제 리얼월드에서
캄지오스 치료 후 투약 중단을 결정한 비율은 약 2.2%로 임상연구에서 보고된 결과보다 낮은 수치이다.
클리블랜드 클리닉에서
캄지오스 치료를 받고 있는 환자 중에서 중격축소
이 필요했던 경우는 없었으며 타 의료기관에서 중격축소
받았음에도 증상이 개선되지 않아 클리블랜드 클리닉에서
캄지오스 치료를 시작한 환자들도 긍정적인 예후를 보이고 있다.
Q.
지난 8월 유럽심장학회(ESC)에서 HCM 가이드라인을 업데이트했다.
가장 주목할만한 내용은 무엇인가?
과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.
실제 2014년 이후 9년이라는 긴 시간 동안 가이드라인을 업데이트할만한 수준의 데이터를 생성한 약제가 없었으며, 권고 약물 중 근거 수준(level of evidence)이 B보다 높은 옵션은 없었다.
그런데
캄지오스가
상황을 완전히 바꿨다.
대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상연구 2건에서
캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 이번에 개정된 ESC 가이드라인에서
캄지오스가 치료 옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고를 받았다.
다만
캄지오스가 Class 1으로 권고를 받을 것이라 기대했는데, 2A로 권고된 점이 놀랍고 아쉬웠다.
현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이며, 내년 초에 새로운 발표가 있을 것으로 기대한다.
Q. 앞으로 HCM 치료 패러다임이 어떻게 바뀔 것으로 예측하는가?
우선 HCM 진단을 받은 환자에서 증상 유무를 확인하고, 증상이 있다면 1차 치료 옵션(베타차단제, 칼슘채널차단제, 디소피라미드 등)으로 치료를 시작한다.
해당
약제들로도 증상이 개선되지 않을 경우 무작정 증량하며 치료를 지속하기보다 적절한 시점에
캄지오스로 전환하는 것이 효과적이라고 생각한다.
다만 HCM 치료가 베타차단제-
캄지오스-수술 순서로 진행되는 일방향적인 과정이 아님을 반드시 알아야 한다.
환자의 상황에 따라 필요하다면 각 단계를 오가며 치료를 시도해볼 수 있다.
HCM 영역에도 정밀 의학이 적용되고 있고, AI 기반 진단을 통해 더 많은 환자들이 발굴되고 있을 뿐만 아니라 특정 유전자 변이를 표적할 수 있는 치료도
시도되고 있다.
이를 바탕으로
앞으로 HCM 치료에 대한 접근 방식이 더욱 다변화 되고 환자의 상황에 맞춰 적절한 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다.
Q.
한국에서
HCM을 치료하는 의료진과 환자들에게 당부하고 싶은 말은?호치민시
질환 특성상 환자들이 증상이 있어도 바로 병원을 찾지 않거나, 병원을 찾는다 하더라도 오진 또는 진단 방랑을 경험하는 경우가 많다.
따라서 환자들에게 HCM이 어떤 원인 때문에 발생하며, HCM으로 인해 어떤 문제가 발생할 수 있는지 최대한 자세하게 설명하는 과정이 필요하다.
진료 외에도 환자들이 HCM 질환과 치료에 대한 자세한 정보를 얻을 수 있는 추가 자료를 제공하거나, 환우회 등의 창구를 소개한다면 치료에 큰 도움을 줄 수 있다.
또 HCM 환자가
1차 의료기관을
거쳐 심장내과 전문의, 그리고 HCM 치료 전문의의 적절한 치료를 받기 위해서는 의료진들을 대상으로 한 새로운 치료 옵션과 최신 치료 지견에 대한 교육이 꾸준히 진행돼야 한다고 생각한다.
손형민 기자 (shm@dailypharm.com)
젊은층 심장 돌연사 막는 ' 캄지오스' 국내 상륙
비대성 심근병증 치료제 허가 간담회 개최
근본 원인인 심장 마이오신 억제하는 유일한 치료제
30주간 위약 대비 증상·운동능력 두 배 개선
[데일리팜=정새임 기자] 한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 지난 19일 '
비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)' 치료제 '
캄지오스' 국내 허가 간담회를 열고 임상적 가치를 소개했다고 20일 밝혔다.
비대성 심근병증은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 나가는 혈류를 차단해 호흡곤란과 심부전, 실신, 심장 돌연사 등을 일으킬 수 있는 중증 희귀 심장 질환이다.
한국BMS제약이 개발한
캄지오스는
비대성 심근병증의
발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제한다.
지난 5월 23일 식품의약품안전처로부터 증상성(경증 및 중등증)
비대성 심근병증 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료제로 허가를 받았다.
▲ 김형관 서울대학교병원 순환기내과 교수님가
캄지오스 허가 간담회에서 발표를 하고 있다.
(사진: 한국BMS제약)
첫 발표에서 김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 국내 비대성 심근병증의 전반적인 개요와 치료 환경, 현재 치료 전략에서의 미충족 수요를 언급했다.
김 교수는 "심근에는 두가지 단백질인 액틴과 마이오신이 서로 연결돼 심장을 수축시켰다가 다시 분리돼 심근을 이완시킴으로써 심장의 기능인 펌프 역할을 한다"며 "비대성 심근병증 환자에서는 액틴과 마이오신이 서로 과도하게 연결돼 심근을 지나치게 수축시키고, 이러한 과도한 연결이 심근의 이완을 어렵게
한다"고 설명했다.
김 교수에 따르면 비대성 심근병증은 젊은층 심장 돌연사의 주요한 원인 중 하나로, 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 점차 증가하는 추세다.
이 병은 폐색성과 비 두 가지 종류로 나뉘는데, 전체 환자의 15~20%가
비대성 심근병증으로 분류된다.
비대성 심근병증의 치료는 매우 제한적이어서 증상 완화와 합병증 예방에 초점이 맞춰져 있었다.
대표적으로 많이 사용된 약제인 일부 베타차단제와 칼슘채널차단제는 장기적인 증상 개선을 기대하기 어렵고 효과가
기대만큼 나오지
않아 미충족 수요가 높았다고 그는 덧붙였다.
약물 치료가 안 될 경우 수술적 심근절제술이나 알코올 중격 절제술을 고려하는데, 수술이 지니는 위험도가 적지 않다는 설명이다.
캄지오스는
비대성 심근병증의 근본적인 원인인 액틴-마이오신의 과도한 결합에 직접적으로 작용하는 새로운 계열의 치료제다.
캄지오스는 액틴과 마이오신의 과도한 교차 결합 수를 감소시켜 좌심실 유출로 폐색을 개선하고 과도한 심장 수축을 정상화한다.
이를 통해 좌심실 이완기능을 회복시켜
심실 충만압을 감소하고, 심근
에너지 과소비를 개선함으로써 효과를 나타낸다.
캄지오스 허가 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 연구다.
해당 임상에서
캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.
캄지오스군 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다.
운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다.
캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가
개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.
이혜영
한국BMS제약 대표는 "
비대성 심근병증은 젊은층에서 예고 없이 심장 돌연사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로,
캄지오스의 허가로 oHCM의 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있어 기쁘다"고 말했다.
정새임 기자 (same@dailypharm.com)
최초 심근병증치료제 ' 캄지오스', 상급종합병원 안착
성모병원 제외 빅5 의료기관 약사위 통과
약평위 통과...보험급여 등재 여부 주목
[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '
캄지오스'의 처방 환경 조성이 한창이다.
관련 업계에 따르면 한국BMS제약 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약
캄지오스(마바캄텐)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원을 비롯해 강원대병원, 경북대병원, 계명대병원, 부산대병원, 분당서울대병원, 전남대병원 등 전국 약 50개 의료기관의
약사위원회(DC, drug
commitee)를 통과했다.
이에 따라
캄지오스가 급여 등재에 성공하고 활발한 처방을 확보할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.
현재
캄지오스는 지난 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 건강보험공단과 약가협상을 앞두고 있다.
캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다.
마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진
좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을
개선하는 기전을 갖고 있다.
과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.
폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.
실제
캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다.
과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을
구성할 수밖에 없었다.
그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다.
대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서
캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서
캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다.
현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.
여기에 3상 근거를 바탕으로
캄지오스는 미국 FDA서 획기적 의약품(BTD)으로 지정·허가됐다.
이 같은 요소들을 살펴보면
캄지오스는
지난해 정부가 발표한 혁신신약
기준인 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우
▲생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우
▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등을 충족하는 것으로 보여진다.
한편
캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다.
해당 임상에서
캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.
이중
캄지오스
투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다.
운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다.
캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.
어윤호 기자 (unkindfish@dailypharm.com)